伊维菌素治疗神经系统疾病:新专利透露了哪些信息?

什么是伊维菌素?

伊维菌素(Ivermectin)是一种广泛应用于临床的抗寄生虫药物,最初由日本科学家大村智发现,2015年与大村智共同获得诺贝尔生理学或医学奖。长期以来,伊维菌素主要用于治疗盘尾丝虫病淋巴丝虫病粪类圆线虫病等寄生虫感染疾病,其安全性已在数十年的临床应用中得到广泛验证。

新专利聚焦神经病症领域

2022年11月,一项来自荷兰均衡生物制药私人有限责任公司的新专利(CN 115361944 A)申请公布,将伊维菌素的应用范围扩展到了神经系统疾病这一全新领域。这项基于PCT国际申请(申请号:202180020150.7)的发明,核心在于利用阿维菌素(伊维菌素的同类物质)治疗多种神经功能异常相关疾病。

专利覆盖的神经系统适应症

根据权利要求书,该专利覆盖的神经系统适应症范围相当广泛,主要包括以下几类:

  • 癫痫发作类疾病:包括各类癫痫及其发作症状
  • 运动功能障碍:涵盖运动病症、运动障碍等表现
  • 肌肉痉挛:各种原因导致的肌肉不自主收缩
  • 难治性癫痫:对传统抗癫痫药物反应不佳的顽固性病例
  • GABA能功能障碍相关疾病:GABA(γ-氨基丁酸)是中枢神经系统最重要的抑制性神经递质之一
  • 甘氨酸能功能障碍相关疾病:甘氨酸是脊髓和脑干重要的抑制性神经递质
  • 脑损伤相关神经症状:创伤性脑损伤后遗留的神经功能异常
  • 脊髓损伤相关神经症状:脊髓损伤导致的神经功能障碍
  • 寄生虫感染引发的神经并发症:如脑型疟疾、神经囊虫病等

作用机制与药物创新

该专利的创新之处在于提供了含有伊维菌素/阿维菌素的新药物组合物配方。伊维菌素类药物主要通过作用于谷氨酸门控氯离子通道(glutamate-gated chloride channels)和GABA受体发挥作用,这一机制解释了其在神经系统可能具有的调节效应。

专利权利要求中明确指出,药物组合物中的活性成分可为阿维菌素、伊维菌素、伊维菌素盐或它们的组合,适用对象包括哺乳动物,优先针对人类患者。

专利背景与优先权

该专利享有美国临时申请US 62/959629(2020年1月10日)的优先权,基于PCT国际申请PCTVUS2021/012926(2021年1月11日提交),国际公布号为WO2021/142425(2021年7月15日公布)。发明人为S.D.瓦克萨尔、Y-E.曼德尔-波尔特和Y.赵。

科学意义与展望

这项专利将伊维菌素这一经典抗寄生虫药物推向了神经系统疾病这一充满挑战的领域。考虑到伊维菌素已知的良好安全性记录,如果后续临床研究能够验证其在神经系统疾病中的疗效,有望为难治性癫痫、某些运动障碍等当前治疗手段有限的疾病提供新的治疗思路。当然,专利申请本身并不等同于临床验证,其最终能否转化为临床应用,还需要经过严格的药效学和临床试验验证。